將有效的治療藥物以少的副作用運(yùn)輸?shù)教厥獾陌邢蚣?xì)胞一直以來被認(rèn)為是醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域的“圣杯”；近日，一項(xiàng)刊登在雜志Nature Communications上的研究報(bào)告中，來自特拉維夫大學(xué)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種新方法，能直接將裝載特殊蛋白的納米載體運(yùn)輸至特殊的細(xì)胞，相關(guān)研究結(jié)果或有望幫助科學(xué)家們開發(fā)治療多種惡性腫瘤、炎性疾病和罕見遺傳疾病的新型療法。

圖片來源：Nuphar Veiga/American Friends of Tel Aviv University.

過去幾十年里，包括mRNAs的脂質(zhì)載體被認(rèn)為能有效改變許多疾病中的蛋白質(zhì)表達(dá)，但直接將這些信息送至特定的細(xì)胞對(duì)于研究者而言仍然是需要面臨的一大挑戰(zhàn)；研究者Peer教授指出，這項(xiàng)研究中，我們利用裝載mRNA的載體來靶向作用免疫細(xì)胞中抗炎性蛋白的遺傳指令，這種載體能通過一種名為ASSET的生物學(xué)平臺(tái)攜帶一系列遺傳指令，研究者表示，靶向細(xì)胞中選擇性的抗炎性蛋白能夠降低腸炎患者機(jī)體的疾病癥狀和嚴(yán)重性。

這項(xiàng)研究的意義是革命性的，其為導(dǎo)入mRNA指令奠定了基礎(chǔ)，使其能夠編碼細(xì)胞中缺失的任何蛋白，從而就有望用于多種疾病的治療，比如炎性疾病、自身免疫性疾病、遺傳性疾病，甚至是癌癥等疾病。這種ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)平臺(tái)能利用一種生物學(xué)方法來直接將納米載體運(yùn)輸至特殊細(xì)胞促進(jìn)基因的操控。研究者Veiga表示，本文研究為細(xì)胞特異性的mRNA分子運(yùn)輸開辟了新的途徑，終我們或許就能引入特異性的抗炎性mRNA分子（白介素10）來作為治療炎性腸病的新型療法。

后研究者表示，靶向mRNA的蛋白質(zhì)生產(chǎn)或許具有重要的治療和研究應(yīng)用價(jià)值，未來研究人員希望通過深入的研究來利用靶向性的mRNA運(yùn)輸策略調(diào)查新型療法在治療炎性疾病、癌癥以及罕見遺傳性疾病上的治療潛力。（生物谷）

原始出處：

Nuphar Veiga, Meir Goldsmith, Yasmin Granot, et al.Cell specific delivery of modified mRNA expressing therapeutic proteins to leukocytes. Nature Communications volume 9, Article number: 4493 (2018) doi:10.1038/s41467-018-06936-1